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    2020年世界生物医药发展回顾与展望

    时间:2021/6/25 10:47:02 作者:刘昌孝 来源:中国食品药品网

    中国生物医药步入“快车道”


    2020年新冠肺炎疫情在全球流行,引起世界人民关注。从新冠病毒的全基因组序列公布到病毒核酸检测试剂盒的研发,从抗病毒药物的研制到新冠病毒疫苗的上市,我国科学家们始终坚守在“抗疫”一线,同时积极推动了我国生物医药产业步入“快车道”。


    从“中国新”走向“世界新”


    2020年,国家药品监督管理局共受理国产1类创新药注册申请828个,最终获批上市的1类新药14个。按药品类型统计,化学药574个、生物制品254个;从治疗领域来看,替尼类抗癌药物占4个、抗病毒制剂3个。不论新药申请受理还是新药批准上市都创造了近10年最高。可以说,中国的新药研发从“中国新”走向“世界新”迈进了一大步,这无疑对国民健康保障是最大的利好。但对于新药研发企业来说,如何快速推出差异性明显的高质量新药,实现新药强国的目标仍需努力。


    古代经典名方获认同


    特别值得一提的是,中医药在疫情防控中发挥了重要作用,更为其产业化发展提供了良好契机。2020年2月,中央应对疫情工作领导小组会议要求,强化中西医结合,促进中医药深度介入COVID-19诊疗全过程,及时推广有效方药和中成药。


    随后,各地药监部门加快审批医院制剂。国家中医药管理局紧急启动“防治新型冠状病毒感染的肺炎中医药有效方剂筛选研究”专项,最终将三方(清肺排毒汤、化湿败毒方、宣肺败毒方)三药(金花清感颗粒、连花清瘟颗粒和胶囊、血必净注射液)列入COVID-19治疗指南。


    三方三药和一些中成药(如疏风解毒胶囊、藿香正气滴丸)在中西医结合治疗COVID-19中发挥作用。经过双盲对比临床试验或西药联合比较试验,中医药治疗方案对于COVID-19患者临床症状改善、减少抗感染药物用量、阻断病情加重具有一定疗效。这为我国制定COVID-19的防控战略策略、多种干预措施、中西医结合和发挥中医药的独特优势奠定了科学基础。


    药品审评审批改革见成效


    当前,我国疫情防控工作已从应急状态转为常态化,这得益于国家对疫情防控工作的科学决策部署以及全国上下的不懈努力。


    在药品审评审批方面,国家主要有以下改革措施:


    第一,服务疫情防控需要,加速审评审批。针对与疫情防控治疗相关的药物与医疗器械等技术产品,协调推动进入应急审评审批绿色通道。


    第二,开通突破性治疗通道,助推中国药品以临床需求为导向的创新发展。国家药品监督管理局于2020年7月启动了“突破性治疗药物程序申请系统”和新版“优先审评审批申请系统”,开通了电子提交通道。“突破性治疗公示”专栏的首次公示,标志着这项特殊审评通道正式在我国启动。这一举措势必会进一步加速具有临床优势药物在我国的上市进程,对满足我国重大疾病的临床治疗需求和鼓励创新具有重要意义。


    第三,支持新技术新产品研发。诸多防控项目获得国家、省级防治COVID-19科技攻关专项应急立项的项目支持,并且国家相关机构以各种形式奖励新研发的产品和品种、补贴研发投入和补助奖励具有重大功能性创新平台的企业,并积极为医疗机构提供临床研究服务。


    第四,支持研发产业化。除了补助生产疫情防控紧缺物资企业,鼓励企业参与疫情防控的上下游协作,国家还将在治疗一线得到实际应用、发挥重要作用、做出突出贡献的新项目纳入项目支持体系,最终建立疫情防控产品定点供应制度,支持新技术与产品应用。


    基础研究助力创新


    经过前四个五年计划(2001~2020年)的建设,我国生物医药发展部分领域已经进入世界第二梯队行列,在生物技术领域的合成生物学、基因编辑等方面研究都取得了全球瞩目的创新成果,为逐渐培育领跑世界的医药技术与产业奠定了基础。


    概括地说,2020年与医药创新有关的基础研究主要有3方面。


    一是解析新冠病毒的主蛋白酶,进而为抗新型冠状病毒药物的研发奠定了重要基础。二是解决了构建COVID-19动物模型的三个关键难题。三是抗原受体信号转导机制及其在CAR-T治疗中的应用CAR-T细胞治疗已经成功应用于肿瘤的临床治疗中,但面临细胞因子释放综合征和细胞持续性低等挑战。CAR的信号元件来自抗原受体TCR的CD3ζ链以及共刺激分子。目前,研究者对CAR的改造主要集中在共刺激信号元件,而忽视了抗原信号元件。我国科学家通过定量质谱和生化方法发现TCR的CD3ζ链具有特殊的信号转导功能,可以同时招募抑制性分子Csk和活化性分子PI3K。将CD3ζ胞内区加入临床使用的CAR序列中,可使得CAR-T细胞持续性更好、抗肿瘤功能更强,并使细胞因子释放综合征的风险降低。


    2021年关注生物医药创新发展的动向


    疫情对全球供应链造成了极大的冲击和破坏。产业链、供给链发生变化,必然影响国际研发、产品生产、供给和贸易,无疑给创新研发、上市审批和财政政策等带来挑战。但是随着人工智能、大数据和新技术的发展,必将会给创新药研发、新药需求、高质量发展和药品科学监管的提速升级带来新的发展机遇。


    一是,创新药物从发现到上市的时间更快:人工智能、大数据和新技术结合将在整个药品研究和开发过程(包括研发数据管理和临床试验数据管理)中得到应用,并将大幅降低新药从发现到最终上市的时间和成本。现代技术的支持,对医药企业有利于与更多药物研发伙伴开展合作,从而增强企业在药品研发过程中的竞争力。


    二是,生物大分子药物将改变医药行业发展的进程:随着遗传药理学、表观遗传学和基因组学的发展,为满足疾病发生和预防需要,研发人员的兴趣正在更多地转向生物制品。但是从整体创新药物的结构来看,让大分子生物技术药物超过小分子化学药物的数量比例还有差距。


    三是,数字化和自动化将促进生产过程可规模化和产品质量的稳定发展:生产车间和生产过程数字化和自动化流程将有利于确保产品质量的稳定和生产过程可规模化,既可以大大降低产业过程风险,也有利于确保生产工艺和质量有关的cGMP规范性和科学性。随着技术进步,一批无人车间和工厂,也将大幅降低产品成本。信息化数据化正在快速改变传统的诊疗过程,人工智能和数据库还会提供第一级的诊断。各国政府也将推进这一新的医疗系统的建设,从而快速地改变传统的问诊过程。


    四是,全球医药产品科学监管合作进程将提速:综合前三方面的预测,必须提高全球医药产品的监管能力,以适应生物医药发展趋势的变化。由于疫情的持续流行,更需要确有疗效和安全的医药产品在全球合作的合规监管之下发挥共享的效能。改革监管法规和程序,重视监管策略的发展,必将有利于更多的好药新药加速上市,给患者和社会带来福音。


    原料药产业竞争凸显


    在疫情的催化下,原料药(API)等医药产业供应链的重要性已经凸显,成为全球不可忽视的巨大市场。根据国内产业研究网发布的数据,2019年,全球原料药市场规模达到1822亿美元,而到2024年这一数值将升至2452亿美元。在此背景下,印度等多国纷纷开始计划在本国重建生产原料药等的医疗产业链。而中国在早已领跑全球之后,在这场原料药本土化竞赛中能否如愿,目前还难见分晓。据《英国医学杂志》9月21日报道,美国政府以及私营部门正计划斥资数十亿美元,鼓励美国企业将原料药等部分医药产能撤回本国,以完善当地的医药产业供应链,保障该国基本的医药工业。我国在美国医药产业供应链中扮演着十分重要的角色,美国97%的抗感染药物都来自中国。很多抗癌药(如阿霉素)、心血管疾病药物(如沙坦类降压药)均占有重要地位,我国2019年出口至北美的原料药总量高达78.79万吨,此外,美国市面上还有20种药品完全由中国供应。


    除了美国以外,印度也一直致力于原料药本土化,并截至当前也并未成功。印度尽管是全球第一大仿制药出口国,但相比我国而言,原料药产能还是稍逊一筹。统计数据显示,印度药企70%的原料药均需要从我国进口,个别种类原料药对华进口依存度高达90%。尽管美国、印度以及后起的巴西等国已经意识到原料药产业的重要性,但现阶段我国长期深耕基础化工产业,较其他国家有较大的优势,其他国家生产原料药的很多基础化工材料仍然需要依赖我国。


    我国原料药产业发展,一方面需要积极深入全球药品供应链,与全球的原料药产业上下游厂商成为利益共同体。另一方面需要提高成本优势和技术优势,应对印度等国药企的竞争。但毫无疑问的是,占据优势的中国原料药产业还将在这场全球竞赛中继续领跑。


    全球生物医药研发“你追我赶”


    新药上市数量创新高


    2020年,全球批准上市的共有125个药物。其中,美国、中国、日本和印度获批上市的药物分别为61个、18个、15个、7个。虽然疫情对全球各公司的药物研发进度产生了一定的影响,但美国批准药物上市的速度没有放缓。我国批准新药的数量紧跟其后,已经进入世界药物创新研发的第二梯队。


    125个新药包括83个小分子治疗药(67%)和41个生物药(33%)。


    由于大分子生物药研发难度大、成药性低、成本高等原因,小分子药物仍是药物研发的“高地”;如果按照治疗领域划分,肿瘤药物仍处于领先地位(33个),其次是治疗类风湿性关节炎(10个)和COVID-19(8个)的药物;在剂型上,包括50个药物是注射剂、25个药物是片剂、21个药物是胶囊剂以及其他剂型29个。


    从评审管理角度来看,44个药物归为特殊审批通道并获得“优先审评”资格,40个药物获得“孤儿药”资格认定,24个药物获得“快速通道”资格。


    欧美新药获批享政策红利


    2020年,欧洲药品管理局(EMA)批准总共有包含41个新活性成分的42个新药产品上市,其中孤儿药有17个。这个数量与2019年批准的28个含新活性成分的产品相比有大幅增加,但略低于2018年的45个。


    此外,还有3种基因治疗产品和一系列用于治疗各种癌症的新药获批,也有一些药品属于有条件上市以及“特殊情况”机制下获批的。相比欧洲,美国FDA在2020年共批准了53个新药,其中有40个新药(75%)在美国率先获批。


    此外,还有4个获批新药属于“老药新用”或“老药新批”。比如,我国1987年批准上市的抗疟新药青蒿琥酯,该药已于2003年被WHO列入国际药典第二版(第五部),而美国去年才批准上市。


    不过,需要指出的是,大多数享受政策照顾的新药往往都有“附加条件”,属于有条件批准,需要上市后完善其临床有效性和安全性或其他研究。


    政策技术推动产业新动向


    随着人工智能、大数据和新技术的发展,生物医药创新研发、新药需求格局、高质量发展和药品科学监管等方面将迎来新的发展机遇,具体表现在四方面:


    第一,创新药物从发现到上市的时间更快。人工智能、大数据和新技术结合将应用在整个药品研究和开发周期,包括研发数据管理和临床试验数据管理,并将大幅度降低新药从发现到最终上市的时间和成本,从而增强企业在药品研发过程的竞争力。


    第二,生物大分子药物将改变医药行业发展的进程。随着遗传药理学、表观遗传学和基因组学的发展,为满足疾病发生和预防需要,研发人员更多地转向生物制品研制,预计会产生一批相对安全有效的疫苗和药物。但是从创新药物的整体结构来看,小分子化学药物的数量仍会超越大分子生物技术药物。


    第三,数字化和自动化将促进生产过程规模化和产品质量的稳定发展。生产车间和生产过程数字化和自动化流程既能大大降低产业过程风险,也有利于确保与生产工艺和质量有关的cGMP规范性和科学性。随着技术进步,一批无人车间和工厂的出现将大幅降低产品成本。信息化、数字化正在快速改变传统诊疗模式,人工智能和数据库提供初级诊断,各国政府必将推进这一新的医疗系统的建设,进而改变传统的问诊模式。


    第四,全球医药产品科学监管合作进程将提速。综合上述三方面的预测,各国政府必须提高全球医药产品的监管能力以适应生物医药发展趋势的变化。由于疫情的影响,更需要确有疗效和安全的医药产品在全球合作的合规监管之下发挥共享的效能。改革监管法规和程序,重视监管策略的发展,也必将有利于更多的创新药惠及患者。(摘自中国医药科技出版社《论生物医药发展(2011—2020年文集)》,文中数据均为截稿时间数据)

    作者:刘昌孝 来源:中国食品药品网

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